Anwendung von rekombinanten Wachstumshormonen, um Wachstum und Gesundheit bei Kindern und jungen Erwachsenen mit zystischer Fibrose zu verbessern

Fragestellung

Wir haben die Evidenz zur Wirkung des rekombinanten humanen Wachstumshormons (rhGH) auf die Gesundheit von Menschen mit zystischer Fibrose (CF) untersucht.

Hintergrund

CF ist eine vererbte Erkrankung, welche die Lunge, das Verdauungssystem und die Bauchspeicheldrüse beeinträchtigt. Menschen mit CF sind oft untergewichtig und im Wachstum verzögert, was ihre Lungenfunktion beeinträchtigen kann. Nahrungsergänzungsmittel sind vermutlich nicht ausreichend. Es wird diskutiert, ob eine Behandlung mit rhGH das Wachstum und die Knochendichte verbessern könnte. rhGH wird üblicherweise einmal täglich unter die Haut gespritzt. Diese Behandlung ist teuer und kann den Zuckerstoffwechsel beeinflussen. Das hat wiederum Folgen für Kinder, die ein Risiko für CF-bedingten Diabetes haben. Daher müssen Nutzen und Risiken dieser Behandlung kritisch untersucht werden. Dies ist eine Aktualisierung eines früheren Reviews.

Datum der Suche

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 12. Januar 2021.

Studienmerkmale

In diesem Review wurde untersucht, ob rhGH die Lungenfunktion, das Wachstum und die Lebensqualität bei Kindern und jungen Erwachsenen mit CF verbessert. Es wurden acht Studien mit 291 Personen mit CF eingeschlossen, die nach dem Zufallsprinzip für die eine oder die andere Behandlung eingeteilt wurden. Die Teilnehmenden in den Studien waren zwischen fünf und 23 Jahre alt, wobei die meisten von ihnen noch nicht in der Pubertät waren. Sechs Studien liefen über ein Jahr und zwei Studien über sechs Monate. In sieben Studien wurde die rhGH-Behandlung mit keiner Behandlung verglichen und in einer Studie mit einem Plazebo (d.h. einer Flüssigkeit, die kein Wachstumshormon enthielt). In der plazebokontrollierten Studie wurde zwei unterschiedliche rhGH-Dosierungen verglichen.

Hauptergebnisse

Die Ergebnisse zeigten eine mässige Verbesserung von Körpergrösse, Gewicht und Magermasse (Körpermasse minus Speicherfett) nach sechs bis 12 Monaten. Allerdings gab es keine eindeutige Evidenz, dass die Behandlung mit rhGH zu einer Verbesserung der Lungenfunktion, Muskelkraft oder Lebensqualität führt. Die Studien waren klein und wir fanden keine Evidenz zu Veränderungen im Zuckerstoffwechsel oder zum Langzeitrisiko für Diabetes durch die Behandlung. Aufgrund dieser Ergebnisse war es uns nicht möglich, einen eindeutigen Therapienutzen zu erkennen. Wir glauben, dass mehr Forschungsarbeit mit gut geplanten, ausreichend grossen klinischen Studien erforderlich ist.

Vertrauenswürdigkeit der Evidenz

Wir verfügten nicht über genügend Informationen, um sagen zu können, ob die Studien insgesamt so stark verzerrt waren, dass es die Ergebnisse hätte beeinflussen können. Über alle erfassten Endpunkte wurde in den Studien klar berichtet. Die Studien waren jedoch klein und hatten nicht genügend Teilnehmende, um einen Unterschied nachzuweisen, der nicht nur auf Zufall zurückzuführen ist. Wir hatten zudem Bedenken, dass Endpunkte, die im persönlichen Ermessen liegen (wie z.B. Lebensqualität) verzerrt sein könnten, da die Teilnehmenden von sieben Studien wussten, in welcher Behandlungsgruppe sie waren.

Anmerkungen zur Übersetzung: 

C. Barth und E.von Elm, freigegeben durch Cochrane Schweiz

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