Statins藥物用於遺傳性高膽固醇血症的兒童

文獻回顧探討的問題

我們回顧了患有遺傳性高膽固醇血症的兒童使用Statins藥物的有效性和安全性證據。

研究背景

家族性高膽固醇血症是一種遺傳性疾病,病人的血中膽固醇水平較高。血管疾病如血管阻塞,通常比一般人更早發生,尤其在男性病人。因此,病人需要從兒童時期開始治療直至終生,以降低血中膽固醇。對於家族性高膽固醇血症的兒童而言,飲食往往是最主要的治療選擇。而藥物,如cholestyramine和colestipol,有效但口味不佳,導致藥物的耐受性差而影響治療計劃。Statins藥物的出現改善了兒童的治療。此文獻回顧是更新先前發佈的版本。

搜尋日期

此文獻回顧之證據更新至:2019年11月4日

研究特性

本文獻回顧納入9項研究,包含1177名年齡介於4至18歲的異合子家族性高膽固醇血症的受試者。研究比較不同的Statin藥物治療與安慰劑的差異;受試者是被隨機分派到其中一組。各研究進行12周至104周不等。

主要結果

整體而言,介入與追蹤時間算短(中位數為24周;範圍從6周到2年不等)。Statins藥物大概在所有時間點都能減少低密度脂蛋白膽固醇的平均濃度(高品質的證據)。治療組與安慰劑組的肝臟酵素( 如serum aspartate 和alanine aminotransferase)、肌肉酵素(如creatinine kinase),在任何時間點都沒有差異(低品質的證據)。兩組的肌肉病變與副作用風險相似極低(低品質的證據)。其中兩種Statins藥物,simvastatin和pravastatin,對於受高膽固醇血症影響的兩種人體大血管有正面效果(低品質的證據)。

證據品質

所有九項研究都有透露關於遮盲(執行偏差和偵測偏差)的資訊。每項研究都為雙盲試驗,意即受試者與治療程序的參與者皆不知道治療為何。其中兩項研究明確呈現了受試者的組別分派(選樣偏差)的資訊,但其餘七項研究沒有明確呈現。雖然缺少了試驗主持人是否知道受試者分派過程(選樣偏差)與是否有選擇性報告(發表偏差)的資訊,但可能性很低。總結而言,所有研究似乎都執行良好,而我們不認為上述任何因素對結果有負面影響。證據的品質從高(低密度脂蛋白膽固醇)至中等(不良反應)到低(血管管壁(頸動脈內膜中層)厚度變化、生長與發育成熟的測量變化、 肝功能異常、肌肉病變、血管壁內皮功能的變化。

翻譯紀錄: 

翻譯者:王國倫
服務單位:基隆長庚紀念醫院
職稱:藥師
本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍臺灣研究中心(Cochrane Taiwan)、台灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行
聯絡E-mail:cochranetaiwan@tmu.edu.tw

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