羟基脲(氨甲酰羟基胺)治疗输血依赖性β地中海贫血患者


本综述的研究问题

本综述评估了将羟基脲(氨甲酰羟基胺)治疗输血依赖性β地中海贫血患者的治疗效果。

研究背景

β地中海贫血是一种血液疾病,会从父母遗传给孩子。这种疾病导致患者身体产生的正常血红蛋白数量很少。根据世界卫生组织,平均每年世界上出生的6万名婴儿患有这种疾病。输血依赖性β地中海贫血是β地中海贫血比较严重的类型,这种患儿出生六个月内就有明显的贫血症状。如果未能及时治疗,即输血,患者会有生命危险。然而,输血会增加感染致死性病毒的风险,还会增加身体的铁负荷,铁负荷的增加会损害重要脏器。一些药物可以帮助铁排泄从而降低铁负荷带来的风险,但是输血以及相应的必要治疗常常导致病患和其家庭的经济负担过重。据报告,羟基脲是一种治疗β地中海贫血的有效药物,羟基脲可以促进血红蛋白产生,先前的研究证明了羟基脲的临床获益。

检索日期

目前证据检索截至2019年3月4日。

研究特征

我们发现没有符合纳入标准的研究。

主要研究结果

我们发现没有符合纳入标准的研究。未来需要多中心随机对照试验(与安慰剂或其他现有治疗相比,即输血和铁螯合剂)来评估羟基脲是否能在保持输血依赖性β地中海贫血患者的血红蛋白平均水平的情况下降低患者输血需求,同时也应从经济角度降低患者负担。

结论: 

目前,没有高质量的证据支持或反驳将羟基脲用于输血依赖性β地中海贫血患者的做法。需要多中心随机对照试验(与安慰剂或其他现有治疗相比,即输血和铁螯合剂)来评估羟基脲是否能保持输血依赖性β地中海贫血患者的血红蛋白平均水平的情况下降低患者输血需求,同时也从经济角度降低患者负担。

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背景: 

羟基脲(氨甲酰羟基胺)通过重新激活γ基因促进胎儿血红蛋白(foetal haemoglobin, HbF)的产生。已有证据表明,临床上应用羟基脲可以使镰状细胞贫血患者获益;然而,只有一些研究评估了用羟基脲治疗β地中海贫血的疗效。

目的: 

本综述主要目的是,评估羟基脲是否能减少或改善输血依赖性β地中海贫血患者输血需求。本综述次要目的是,鉴于羟基脲存在严重的不良反应,评估对输血依赖性β地中海贫血患者来说,羟基脲是否足够安全。

检索策略: 

我们检索了Cochrane囊性纤维化试验注册库( the Cochrane Cystic Fibrosis Trials Register),该注册库由电子数据库检索和手工检索期刊和会议摘要书籍编制而成。我们还检索了电子数据库和临床试验注册网站,包括ClinicalTrial.gov,世界卫生组织的ICTRP以及PubMed(截至2018年10月09日)。

囊性纤维化试验注册库最近一次的检索时间是:2019年3月4日。

纳入标准: 

纳入的研究类型为随机对照试验,受试者为输血依赖性β地中海贫血患者,干预措施为用羟基脲治疗,对照措施为使用安慰剂或标准治疗或使用不同剂量的羟基脲。

资料的收集与分析: 

本综述的两位研究人员独立地判断临床研究是否符合本综述纳入标准,另一位研究人员会对纳入研究再次进行确认。

主要结果: 

没有研究符合纳入本综述的纳入标准。

翻译备注: 

译者:南梦蝶(北京中医药大学志愿者),审校:乔舒昱(北京中医药大学循证医学中心),2019年12月3日。

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