Лекарственная терапия атаксии Фридрейха

Вопрос обзора

Мы рассмотрели доказательства эффективности антиоксидантов и других лекарственных препаратов при атаксии Фридрейха.

Актуальность

Атаксия Фридрейха - это редкое наследственное неврологическое заболевание, первые признаки которого начинаются в возрасте от 5 до 15 лет. Атаксия дебютирует неуклюжестью движений, затем появляется шаткость и неуверенность во время ходьбы, а к подростковому возрасту или в двадцать с небольшим лет (пациенты) нуждаются в инвалидных колясках. Речь обычно становится невнятной. Чтобы болезнь проявилась у ребенка, специфический дефектный ген должен быть унаследован от обоих родителей (аутосомно-рецессивный тип наследования). Другие симптомы, которые также могут проявляться, включают искривление позвоночника (сколиоз), деформацию стопы (высокий вогнутый свод) и патологию сердца, которая является непосредственной причиной смерти у 60% больных. Для атаксии Фридрейха нет эффективного лечения . Клинические и лабораторные исследования не очень показательны для оценки прогрессирования заболевания, и это, в свою очередь, затрудняет интерпретацию результатов клинических испытаний

Считается, что антиоксиданты уменьшают повреждение клеток "свободными радикалами". В малых количествах антиоксиданты присутствуют в продуктах питания. Последние исследования показали противоречивые результаты о влиянии на сердце идебенона, коэнзима Q10 и витамина Е при атаксии Фридрейха, измеряемое как уменьшение толщины межжелудочковой перегородки (общей стенки для левого и правого желудочков) и массы левого желудочка (левый желудочек-это основная камера сердца, которая отвечает за кровообращение во всем организме).

Характеристика исследований

Мы решили рассмотреть клинические испытания, участники которых принимали антиоксиданты как минимум 12 месяцев, поскольку атаксия Фридрейха- медленно прогрессирующее заболевание. Широкий поиск медицинской литературы обнаружил четыре рандомизированных клинических испытания, но результаты только двух из них были опубликованы в медицинских журналах. Одно клиническое испытание, в котором участвовало 28 человек, сравнивало идебенон с плацебо. Другое, в котором участвовало 44 человека, сравнивало высокие дозы и малые дозы коэнзима Q10 в сочетании с витамином Е. Два неопубликованных клинических испытания изучали влияние пиоглитазона на 44 участниках и идебенона на 232 участниках, но у нас не было данных (и результатов исследований).

Основные результаты и качество доказательств

Согласно результатам двух небольших исследований низкого качества, включенных в обзор, антиоксиданты не уменьшали выраженность неврологических симптомов при атаксии Фридрейха. Крупное дополнительное исследование идебенона, как сообщалось, не подтвердило его положительного влияния на сердце и неврологические симптомы, но данные не доступны для проверки и анализа. Когда это клиническое испытание будет опубликовано, весьма вероятно, оно окажет влияние на оценку качества и выводы.

Хотя толщина (межжелудочковой перегородки) и масса (левого желудочка) уменьшались в меньшем из двух опубликованных клинических испытаний, качество данных оценивалось как низкое или очень низкое, и значение этих результатов остается неясным.

Число серьезных и несерьезных неблагоприятных событий было невелико и схожим с приемом антиоксидантов или плацебо. Единственным неблагоприятным событием, которое потребовало отмены антиоксидантов, было учащенное опорожнение кишечника у одного участника, принимавшего коэнзим Q вместе с витамином E.

Доказательства обзора актуальны по февраль 2016 года.

Заметки по переводу: 

Перевод: Залеева Айгель Расимовна. Редактирование: Абакумова Татьяна Рудольфовна. Координация проекта по переводу на русский язык: Cochrane Russia - Кокрейн Россия (филиал Северного Кокрейновского Центра на базе Казанского федерального университета). По вопросам, связанным с этим переводом, пожалуйста, обращайтесь к нам по адресу: cochrane.russia.kpfu@gmail.com; cochranerussia@kpfu.ru

Tools
Information
Share/Save