Pytanie badawcze

Chcieliśmy ustalić, czy istnieją jakiekolwiek interwencje (medyczne, psychologiczne lub edukacyjne), które pomogłyby pacjentom w przestrzeganiu leczenia chelatującego żelazo.

Wprowadzenie

Osoby z anemią sierpowatokrwinkową lub talasemią otrzymujące regularne transfuzje (przetoczenie krwi; przyp. tłum.) są narażone na przeciążenia żelazem, co może doprowadzić do uszkodzenia narządów wewnętrznych i śmierci. Terapia chelatująca żelazo jest stosowana w celu zapobiegania lub leczenia przeładowania organizmu żelazem ale sam schemat może być trudny dla pacjenta i wiązać się z niepożądanymi skutkami ubocznymi. Istnieją trzy rodzaje substancji chelatujących żelazo stosowanych w terapii przeładowania żelazem: deferoksamina podawana podskórnie (przez wstrzyknięcie leku do warstwy tkanki między skórą a mięśniem) i dwa leki, które są przyjmowane doustnie: deferipron i deferazyroks.

Data wyszukiwania

Dane są aktualne do 12 grudnia 2017 roku.

Charakterystyka badań

Przeszukaliśmy literaturę w poszukiwaniu zarówno badań randomizowanych, jak i nie-randomizowanych i znaleźliśmy 16 badań z randomizacją opublikowanych w latach 1997-2017, w których udział wzięło 1525 osób. Większość pacjentów miała β-talasemię dużą, jedno badanie obejmowało osoby z anemią sierpowatokrwinkową, a jedno pacjentów z łagodniejszą postacią talasemii (talasemia pośrednia). Średni wiek wahał się od 11 do 41 lat. Do przeglądu włączyliśmy jedno badanie dotyczące schematu lekowego i 15 badań porównujących różne leki.

Kluczowe wyniki

Badania obejmowały porównania pojedynczych środków ze sobą lub kombinację leków w porównaniu z innym pojedynczym lekiem lub kombinacjami leków.

Nie byliśmy pewni, czy pojedyncze leki lub leczenie skojarzone wpływały na odsetek osób przestrzegających zalecony schemat leczenia oraz na występowanie działań niepożądanych lub śmierci. Jakość życia, mierzona za pomocą sprawdzonych kwestionariuszy, była analizowana tylko w dwóch badaniach, ale nie podano wystarczającej ilości danych, aby określić jakiekolwiek różnice między dwoma schematami leczenia.

Nie było danych dotyczących interwencji stosowanych w różnych grupach wiekowych.

We wszystkich badaniach stwierdzono niezwykle wysoki stopień przestrzegania przyjmowania wszystkich leków i kombinacji lekowych. Może być to spowodowane faktem, że uczestnicy zostali wybierani na podstawie ich zdolności do przestrzegania zaleceń odnośnie schematów leczenia. Ponadto pilnowanie zaleconej terapii może wzrosnąć u uczestników badania, gdy istnieje wyższy poziom zaangażowania lekarza w opiekę.

Oceniamy, że konieczne jest przeprowadzenie dalszych badań z/bez randomizacji zarówno w lokalnej społeczności, jak i klinikach, aby ocenić różne sprawdzone, ale też niesprawdzone strategie, które mogą być przydatne w poprawie przestrzegania zaleceń odnośnie leczenia chelatującego żelazo.

Jakość danych naukowych

Oceniliśmy jakość danych od niskiej do bardzo niskiej w odniesieniu do wszystkich wyników tego przeglądu. Wynikało to z dużego lub bardzo dużego ryzyka błędu systematycznego, braku precyzji oszacowań wyników (szerokie przedziały ufności) oraz braku możliwości uogólnienia wyników (niektóre badania przeprowadzono wyłącznie u dzieci w określonym wieku i spełniających określone kryteria).