Comparaison d'une chimiothérapie à dose élevée et d'une greffe de cellules souches à un traitement conventionnel chez des enfants présentant un neuroblastome à haut risque

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Malgré le développement de nouvelles options de traitement, les pronostics de patients présentant un neuroblastome à haut risque restent toujours préoccupants ; chez plus de la moitié d'entre eux, on constate une récidive de la maladie. Une chimiothérapie à dose élevée et un sauvetage des cellules souches hématopoïétiques, aussi connus sous le nom de « traitement myéloablatif », peuvent améliorer la survie de ces patients. Une décision éclairée quant au recours à un traitement myéloablatif chez des enfants présentant un neuroblastome à haut risque doit se baser sur des preuves probantes concernant l'efficacité antitumorale et les effets indésirables.

Cette revue systématique privilégiait les études randomisées comparant l'efficacité d'un traitement myéloablatif à un traitement conventionnel chez des enfants présentant un neuroblastome à haut risque. Les auteurs ont identifié trois études incluant 739 patients. Ces études fournissent des preuves selon lesquelles un traitement myéloablatif améliore la survie. Toutefois, des effets indésirables sont plus fréquents chez les patients ayant suivi ce traitement. Notons que cette revue systématique permet uniquement d'émettre une conclusion sur le concept d'un traitement myéloablatif ; aucune conclusion concernant la meilleure stratégie de traitement relative, par exemple, aux types d'agents chimiothérapeutiques et le recours à une radiothérapie, n'a pu être émise. D'autres recherches de meilleure qualité devront être réalisées.

Conclusions des auteurs: 

D'après les preuves actuellement disponibles, le traitement myéloablatif semble une option de traitement efficace chez les enfants présentant un neuroblastome à haut risque. Il augmente les taux de survie par rapport au traitement conventionnel, avec toutefois une éventuelle augmentation du nombre d'effets indésirables. Il est impossible d'émettre une conclusion définitive concernant les effets d'un traitement myéloablatif dans les différents sous-groupes. Cette revue systématique permet uniquement d'émettre une conclusion sur le concept d'un traitement myéloablatif ; aucune conclusion ne peut être émise quant à la meilleure stratégie de traitement. De futurs essais concernant le recours à un traitement myéloablatif contre un neuroblastome à haut risque devront identifier l'induction et/ou le schéma myéloablatif le plus optimal. L'ECR est la meilleure conception d'étude pouvant répondre à ces questions. Ces ECR devront être réalisés dans des populations d'étude homogènes (par exemple : en fonction du stade de la maladie et de l'âge des patients) et disposer d'un suivi à long terme. Différents groupes de risques devront être pris en compte.

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Contexte: 

Malgré le développement de nouvelles options de traitement, les pronostics de patients présentant un neuroblastome à haut risque restent toujours préoccupants ; plus de la moitié d'entre eux présentent une récidive de la maladie. Une chimiothérapie à dose élevée et un sauvetage de cellules souches hématopoïétiques (traitement myéloablatif) peuvent améliorer la survie.

Objectifs: 

Comparer l'efficacité d'un traitement myéloablatif à un traitement conventionnel chez des enfants présentant un neuroblastome à haut risque.

La stratégie de recherche documentaire: 

Nous avons effectué des recherches dans CENTRAL (The Cochrane Library 2009, numéro 1), MEDLINE/PubMed (de 1966 à janvier 2009) et EMBASE/Ovid (de 1980 à janvier 2009). Nous avons également effectué des recherches dans les listes bibliographiques des articles pertinents, les actes de conférence et les bases de données d'essais en cours.

Critères de sélection: 

Des essais contrôlés randomisés (ECR) comparant l'efficacité d'un traitement myéloablatif à un traitement conventionnel chez des patients présentant un neuroblastome à haut risque.

Recueil et analyse des données: 

Deux auteurs ont indépendamment sélectionné des études, extrait des données et évalué les risques de biais. Nous avons groupé les résultats quand cela était possible.

Résultats principaux: 

Nous avons identifié trois ECR incluant 739 enfants. La méta-analyse de la survie sans événement montrait une différence significative en faveur du groupe de traitement myéloablatif (HR 0,78 ; IC à 95 % 0,67 à 0,90), tout comme la méta-analyse de la survie globale (HR 0,74 ; IC à 95 % 0,57 à 0,98). La méta-analyse portant sur une maladie maligne secondaire et des décès liés au traitement ne montrait pas de différence significative entre les groupes de traitement. Dans une étude, une différence significative en faveur du groupe de traitement conventionnel a été identifiée pour les cas d'effets rénaux, de pneumonie interstitielle et de maladie veino-occlusive, alors que pour les cas d'infections graves et de sepsis, aucune différence significative n'a été identifiée entre les groupes de traitement. Dans les études individuelles, nous avons évalué différents sous-groupes, mais les résultats n'étaient pas univoques dans toutes les études. Toutes les études présentaient des limitations méthodologiques.

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