اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (amyotrophic lateral sclerosis; ALS)/بیماری نورون حرکتی (motor neuron disease; MND) یک بیماری نورولوژیکی کشنده است که منجر به فلج اندام‌ها، عضلات بلع و تنفس می‌شود. هیچ درمانی برای توقف یا معکوس کردن روند پیشرونده آن وجود ندارد. در این مرور، شواهد حاصل از چهار کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی شده را که شامل 1477 فرد مبتلا به ALS بودند، بررسی می‌کنیم. کیفیت روش‌شناسی (methodology) کارآزمایی‌ها قابل قبول بود و سه مورد از این کارآزمایی‌ها بسیار مشابه بودند (اگرچه یکی از آن‌ها شامل بیماران مسن‌تر مبتلا به ALS پیشرفته‌تر بود). وقتی آخرین‌بار در سال 2011 جست‌وجوها برای این مرور به‌روز شدند، هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده جدیدی را پیدا نکردیم. نتایج نشان می‌دهند که مصرف 100 میلی‌گرم ریلوزول (riluzole)، احتمالا میانه (median) بقا (survival) را در افراد مبتلا به ALS تا حدود دو تا سه ماه طولانی‌تر می‌کند، و بی‌خطر بودن (safety) دارو نیز نگرانی عمده‌ای نیست. شواهد حاصل از کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده نشان می‌دهد شرکت‌کنندگانی که ریلوزول مصرف می‌کنند، احتمالا بیشتر از شرکت‌کنندگانی که دارونما (placebo) مصرف می‌کنند، زنده می‌مانند. تاثیرات مفید این دارو، نسبتا کم بوده و گران است. تاثیر سودمند اندکی بر عملکرد بولبار (bulbar) و اندام‌ها وجود داشت، اما تاثیری بر قدرت عضلانی مشاهده نشد. عوارض جانبی ریلوزول نسبتا خفیف بوده و در اکثر موارد پس‌از قطع دارو قابل برگشت هستند.
مصرف روزانه 100 میلی‌گرم ریلوزول نسبتا بی‌خطر است و احتمالا میانه بقا را در بیماران مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک، تا حدود دو تا سه ماه افزایش می‌دهد.
ریلوزول (riluzole) در اکثر کشورها برای درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (amyotrophic lateral sclerosis) تائید شده است. به دلیل هزینه بالا و کارآمدی نسبتا کم، سوالات در مورد کاربرد بالینی آن هم‌چنان باقی است.
بررسی کارآمدی ریلوزول بر طولانی‌تر شدن بقا (survival) و به تاخیر انداختن استفاده از نشانگر (surrogate) (تراکئوستومی (tracheostomy) و تهویه مکانیکی) برای حفظ بقا، و ارزیابی تاثیر ریلوزول بر سلامت عملکردی.
پایگاه ثبت تخصصی گروه بیماری‌های عصبی‌عضلانی در کاکرین (20 اپریل 2011)، پایگاه مرکزی ثبت کارآزمایی‌های کنترل‌شده کاکرین (CENTRAL) (سال 2011، شماره 2)؛ MEDLINE (1966 تا اپریل 2011)؛ EMBASE (1980 تا می 2011) را جست‌وجو کردیم و در خصوص این موضوع، از نویسندگان مقالات مربوط به کارآزمایی‌ها، شرکت آونتیس (Aventis) (تولیدکننده داروی ریلوزول) و دیگر متخصصان این حوزه، تحقیقات و پرس‌وجو به عمل آمد.
نوع مطالعات: کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده
انواع شرکت‌کنندگان: بزرگسالان با تشخیص اسکلروز جانبی آمیوتروفیک
انواع مداخلات: درمان با ریلوزول یا دارونما (placebo)
انواع معیارهای پیامد:
اولیه: نسبت خطر تجمعی بقا بدون نیاز به تراکئوستومی در تمام نقاط زمانی با ریلوزول 100 میلی‌گرم.
ثانویه: درصد مورتالیتی با ریلوزول 50 میلی‌گرم، 100 میلی‌گرم و 200 میلی‌گرم؛ عملکرد نورولوژیکی، قدرت عضلانی و عوارض جانبی.
یک نویسنده استخراج داده را انجام داد و دو نویسنده دیگر آن‌ها را بررسی کردند. یکی از نویسندگان داده‌ها را بررسی کرده، سپس آن‌ها را وارد رایانه کرد. دیگر نویسندگان، صحت ورود داده‌ها را تائید کردند. در جایی که امکان‌پذیر بود، داده‌های ازدست‌رفته را از نویسندگان کارآزمایی به‌دست آوردیم.
چهار کارآزمایی، بقای بدون نیاز به تراکئوستومی را بررسی کردند، که در مجموع شامل 974 بیمار تحت درمان با ریلوزول و 503 بیمار تحت درمان با دارونما بودند. وقتی جست‌وجوها را برای این نسخه به‌روز شده در سال 2011 به‌روز کردیم، هیچ کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده جدیدی پیدا نشد. کیفیت روش‌شناسی (methodology) قابل قبول بود و سه کارآزمایی بسیار مشابه بودند، اگرچه یک کارآزمایی (169 شرکت‌کننده) شامل بیماران مسن‌تر در مراحل پیشرفته‌تر اسکلروز جانبی آمیوتروفیک بود و یک کارآزمایی (195 شرکت‌کننده) چندین نقطه پایانی (endpoint) اولیه داشت. ریلوزول با دوز 100 میلی‌گرم در روز در دو کارآزمایی اول، برای گروه همگون از بیماران مزایایی به همراه داشت (نسبت خطر (HR): 0.80؛ 95% فاصله اطمینان (CI): 0.64 تا 0.99؛ P = 0.042)، و هیچ شواهدی مبنی بر ناهمگونی (heterogeneity) دیده نشد (P = 0.33). با اضافه شدن سومین کارآزمایی (که شامل بیماران مسن‌تر و با وضعیت وخیم‌تر بود)، شواهدی از ناهمگونی مشاهده شد (P < 0.0001) و تاثیر کلی درمان کاهش یافت، اما هم‌چنان معنی‌دار باقی ماند (HR: 0.84؛ 95% CI؛ 0.698 تا 0.997؛ P = 0.046). این امر نشان‌دهنده 9% افزایش در احتمال بقا در یک سال (49% در گروه دارونما و 58% در گروه ریلوزول)، و هم‌چنین افزایش میانه (median) بقا از 11.8 ماه به 14.8 ماه بود. تاثیر سودمند اندکی بر عملکرد بولبار (bulbar) و اندام‌ها وجود داشت، اما تاثیری بر قدرت عضلانی مشاهده نشد. افزایش سه برابری آلانین ترانسفراز سرم در بیمارانی که با ریلوزول تحت درمان بودند، بیشتر از گروه کنترل مشاهده شد (تفاوت میانگین (MD): 2.62؛ 95% CI؛ 1.59 تا 4.31).
این متن توسط مرکز کاکرین ایران به فارسی ترجمه شده است.