¿Qué es la anemia hemolítica autoinmune (AIHA) primaria?
Los glóbulos rojos transportan el oxígeno a todas las partes del cuerpo. En las personas sanas, los glóbulos rojos viven unos 120 días. En la AIHA, el sistema inmunitario no funciona correctamente y destruye los glóbulos rojos más rápido de lo que el cuerpo puede producirlos. La AIHA primaria es cuando una persona no tiene otra enfermedad que haya provocado la AIHA.
La AIHA primaria se desarrolla de forma diferente en cada persona. Las personas a menudo necesitan recibir transfusiones de sangre repetidas para mantener sus niveles de glóbulos rojos normales. La enfermedad podría poner en peligro la vida de algunas personas.
¿Cuál es el objetivo de esta revisión y por qué es importante?
El objetivo de esta revisión es determinar qué dicen los estudios de investigación sobre la seguridad y la efectividad del tratamiento de la AIHA primaria con agentes inmunomoduladores. Los agentes inmunomoduladores cambian el funcionamiento del sistema inmunitario. No son una cura, pero pueden ralentizar la AIHA.
Pero, ¿hasta qué punto funcionan estos agentes? ¿Algunos son más seguros que otros? Las respuestas son importantes para ayudar a los médicos y a los pacientes a tomar decisiones de tratamiento basadas en la evidencia.
¿Qué estudios encontró la revisión?
Se analizaron los estudios que habían finalizado el 7 de marzo de 2021. Se encontraron dos estudios que analizaron un agente inmunomodulador llamado rituximab, que se dirige a las células inmunitarias llamadas células B.
Los estudios compararon dos grupos de adultos con AIHA primaria que recibieron tratamiento:
- con rituximab y esteroides
- con esteroides solos
Es importante saber que estos estudios fueron muy pequeños e incluyeron en total a 96 personas. Además, el diseño de un estudio tuvo un problema que podría haber afectado los resultados.
Recuperación después del tratamiento
· A los 12 meses de iniciar el tratamiento, rituximab y esteroides parecen ayudar a más personas a recuperarse de la AIHA primaria que los esteroides solos. Los investigadores consideran que la calidad de los resultados de esta investigación es baja. Creen que es probable que estudios de investigación adicionales cambien estos resultados.
· A los seis meses de comenzar el tratamiento, no hubo diferencias en la recuperación entre los adultos tratados con rituximab y un esteroide y los tratados con un esteroide solo.
Efectos secundarios del tratamiento
- Los efectos secundarios entre los dos grupos fueron los mismos.
¿Cuál es el resultado de esta revisión?
Rituximab y esteroides podrían ayudar a más personas a recuperarse completamente de la AIHA primaria por anticuerpos calientes recién diagnosticada en comparación con los esteroides solos. Los efectos secundarios parecen ser más o menos los mismos para ambos tratamientos. No obstante, se necesitan más estudios de investigación para saberlo con seguridad.
Los médicos ofrecen otros tratamientos para la AIHA primaria que podrían ser útiles, pero no se ha investigado su eficacia. Por ahora, sobre la base de la escasa información que se tiene, el paciente y el médico tendrán que tomar cuidadosamente las decisiones conjuntas sobre el tratamiento de la AIHA primaria.
La bibliografía disponible sobre la efectividad del tratamiento inmunomodulador para la AIHA primaria se limita a la comparación entre rituximab más glucocorticoides y glucocorticoides solos en pacientes con AIHA por anticuerpos calientes recién diagnosticada, por lo que se necesitan estudios adicionales. El resultado actual indica que el tratamiento combinado con rituximab y glucocorticoides podría aumentar la tasa de respuesta hematológica completa con respecto a la monoterapia con glucocorticoides.
La anemia hemolítica autoinmune (AIHA) primaria es una enfermedad mediada por autoanticuerpos que se caracteriza por un curso variable. Se ha empleado un sinfín de agentes inmunomoduladores, pero hay poca evidencia que apoye su uso o compare su efectividad.
Determinar los efectos de diversas modalidades de tratamiento modificador de la enfermedad en personas con AIHA.
Se hicieron búsquedas en MEDLINE (Ovid) (1946 a 2021), Embase (Ovid) (1974 a 2021), Latin American and Caribbean Health Sciences Literature (LILACS) (1982 a 2021) y en la Biblioteca Cochrane (CENTRAL). También se revisaron los registros de ensayos clínicos y las actas de congresos relevantes. Los registros se incluyeron a partir del 7 de marzo de 2021. No hubo limitaciones de idioma.
Ensayos controlados aleatorizados (ECA) que compararon tratamientos inmunosupresores o inmunomoduladores contra ningún tratamiento, placebo u otro tratamiento inmunosupresor o inmunomodulador, en personas de todas las edades con AIHA idiopática.
Se utilizaron los procedimientos metodológicos estándar previstos por Cochrane. Los desenlaces predeterminados prioritarios incluyeron la respuesta hematológica completa a los 12 meses, la frecuencia de eventos adversos a los dos, seis y 12 meses, la respuesta hematológica parcial a los 12 meses, la supervivencia general a los seis y 12 meses, la supervivencia sin recaída (SSR) a los seis y 12 meses, la necesidad de transfusión de eritrocitos después del tratamiento a los 12 meses y la calidad de vida (CdV) medida por instrumentos validados a los 12 meses. Debido a la disponibilidad de datos, solo fue posible realizar un metanálisis sobre la frecuencia de la respuesta hematológica completa.
Se incluyeron dos ensayos con un total de 104 participantes adultos (96 asignados al azar) con AIHA por anticuerpos calientes en el ámbito de centros de referencia terciarios; ambos compararon la efectividad entre rituximab (375 mg/m2 semanales durante cuatro semanas, o 1000 mg en dos dosis con dos semanas de diferencia) más un glucocorticoide (prednisolona 1,5 o 1mg/kg/día con esquema de reducción) y monoterapia con un glucocorticoide. La edad promedio de los participantes en los dos ensayos era de 67 y 71 años, respectivamente. Uno de los estudios incluidos tuvo buena calidad metodológica con bajo riesgo de sesgo, mientras que el otro estudio tuvo alto riesgo de sesgo de realización y de detección debido a la falta de cegamiento. En comparación con el glucocorticoide solo, el agregado de rituximab podría dar lugar a un gran aumento de la respuesta completa a los 12 meses (n = 96, razón de riesgos [RR] 2,13; intervalo de confianza [IC] del 95%: 1,34 a 3,40, GRADE: evidencia de certeza baja).
No se informaron las tasas de efectos adversos en los puntos temporales predeterminados.
Se informaron datos limitados sobre la respuesta hematológica parcial. No está clara la evidencia sobre el efecto de agregar rituximab a los glucocorticoides en la respuesta hematológica parcial a los 12 meses (n = 32; estudio = 1; RR 3,00; IC del 95%: 0,13 a 68,57; evidencia de certeza muy baja).
La necesidad de transfusión de eritrocitos a los 12 meses se informó en un estudio; cuatro participantes (número medio de unidades de concentrados de eritrocitos 4,0 ± 2,82) del grupo de rituximab y cinco participantes del grupo placebo (solo corticosteroides) (número medio de unidades de concentrados de eritrocitos 5,6 ± 4,15) requirieron transfusión, lo que indica que no está clara la evidencia sobre el efecto de agregar rituximab a los glucocorticoides (n = 32, RR 0,80; IC del 95%: 0,26 a 2,45, evidencia de certeza muy baja). El otro estudio no informó sobre la necesidad de transfusión en los puntos temporales predeterminados, pero informó que no hubo diferencias en la necesidad de transfusión entre los dos grupos cuando se compararon las personas que respondieron al tratamiento desde el reclutamiento hasta el final de la respuesta o hasta el final del seguimiento del estudio (34 unidades versus 30 unidades, mediana [rango]: 0 [1 a 6] versus 0 [1 a 5], p = 0,81).
En ninguno de los dos estudios se informaron explícitamente las tasas de supervivencia general ni de SSR en los puntos temporales predeterminados. No hubo datos sobre la CdV.
La traducción de las revisiones Cochrane ha sido realizada bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad del Gobierno de España. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con comunica@cochrane.es.