Terapia génica para la anemia de células falciformes

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La anemia de células falciformes se produce cuando un niño hereda de ambos padres genes defectuosos para la producción de hemoglobina. Es un trastorno vinculado con enfermedades frecuentes en los primeros años de vida y a menudo causa la muerte a una edad más temprana que en la población general. La terapia génica reemplaza estos genes defectuosos con genes normales. Se realizaron búsquedas de ensayos que utilizaran este enfoque de reemplazo de los genes defectuosos para producir hemoglobina con genes normales en el tratamiento de la anemia de células falciformes. No se encontraron ensayos que aportaran pruebas confiables acerca de los riesgos o los efectos beneficiosos de la terapia génica para esta enfermedad. Se necesitan ensayos que evalúen los efectos beneficiosos o los riesgos de la terapia génica para la anemia de células falciformes.

Conclusiones de los autores: 

No se encontraron ensayos clínicos aleatorios ni cuasialeatorios de terapia génica para la anemia de células falciformes. Por lo tanto, no es posible establecer conclusiones ni recomendaciones objetivas en la práctica sobre la terapia génica para la anemia de células falciformes. Esta revisión sistemática identificó la necesidad de ensayos controlados aleatorios bien diseñados para evaluar los efectos beneficiosos y los riesgos de la terapia génica para la anemia de células falciformes.

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Antecedentes: 

La enfermedad de células falciformes abarca un grupo de trastornos genéticos caracterizados por la presencia de al menos un alelo de la hemoglobina S (Hb S) y un segundo alelo anormal que podría permitir la polimerización anormal de la hemoglobina y dar lugar a un trastorno sintomático.

Los trastornos recesivos autosómicos (como la anemia de células falciformes) son buenos candidatos a la terapia génica debido a que se puede restaurar un fenotipo normal en las células enfermas sólo con una única copia normal del gen mutante.

Objetivos: 

Los objetivos de esta revisión son:

- determinar si la terapia génica puede mejorar la supervivencia y prevenir los síntomas y las complicaciones asociadas con la anemia de células falciformes;

- examinar los riesgos de la terapia génica contra los posibles efectos beneficiosos a largo plazo en los pacientes con anemia de células falciformes.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos de hemoglobinopatías del Grupo Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos (Cochrane Cystic Fibrosis and Genetic Disorders Group) que comprende referencias identificadas mediante búsquedas exhaustivas en bases de datos electrónicas y mediante búsquedas manuales en libros de resúmenes de actas de congresos y revistas relevantes.

Fecha de la búsqueda más reciente en el registro de ensayos de hemoglobinopatías del Grupo: 21 de junio de 2012.

Criterios de selección: 

Todos los ensayos clínicos aleatorios o cuasialeatorios (incluido cualquier ensayo relevante de fase uno, dos o tres) de terapia génica en todos los pacientes con anemia de células falciformes, independientemente de la edad o el ámbito.

Obtención y análisis de los datos: 

No se encontraron ensayos de terapia génica para la anemia de células falciformes.

Resultados principales: 

No se han informado ensayos de terapia génica para la anemia de células falciformes.

Notas de traducción: 

La traducción y edición de las revisiones Cochrane han sido realizadas bajo la responsabilidad del Centro Cochrane Iberoamericano, gracias a la suscripción efectuada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad del Gobierno español. Si detecta algún problema con la traducción, por favor, contacte con Infoglobal Suport, cochrane@infoglobal-suport.com.

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