Farmacoterapia para la atrofia muscular espinal tipo I

Farmacoterapia para la atrofia muscular espinal tipo I

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave que aparece en la infancia y en la adolescencia que produce debilidad muscular progresiva. Existen tres clases principales de AME. La farmacoterapia para la AME tipo II y III se tratará en otra revisión Cochrane. La edad de aparición de la AME tipo I, también conocida como enfermedad de Werdnig-Hoffmann, es antes de los seis meses. Los niños con AME tipo I nunca podrán sentarse sin apoyo y generalmente mueren a la edad de dos años. Es una de las causas más importantes de muerte debida a una enfermedad genética en la infancia. Hubo sólo un ensayo aleatorio pequeño sobre la eficacia del tratamiento con riluzol de los pacientes con AME tipo I. En este ensayo, murieron los tres pacientes del grupo con placebo, pero tres de los siete niños tratados con riluzol estaban todavía vivos a la edad de 30, 48 y 64 meses. Sin embargo, ninguno de los pacientes del grupo con riluzol o con placebo desarrolló la capacidad de rodar, sentarse o pararse. Las pruebas no son suficientes para recomendar el riluzol para la AME tipo I. No se ha demostrado que alguna farmacoterapia tenga eficacia significativa en la AME tipo I.

Conclusiones de los autores: 

No se ha demostrado que alguna farmacoterapia para la AME tipo I tenga eficacia significativa.

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Antecedentes: 

La causa de la atrofia muscular espinal (AME) es la degeneración de las células del asta anterior que produce una debilidad muscular progresiva. Los niños con AME tipo I nunca podrán sentarse sin apoyo y generalmente mueren a la edad de dos años. No se conoce ninguna farmacoterapia eficaz para influir en el curso de la enfermedad.

Objetivos: 

Evaluar si alguna farmacoterapia puede desacelerar o detener la evolución de la AME tipo I y evaluar si ese tratamiento se puede administrar con seguridad. La farmacoterapia para la AME tipo II y tipo III será el tema de otra revisión Cochrane.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group) (30 septiembre, 2008, The Cochrane Library (número 3, 2008), MEDLINE (enero 1966 hasta junio 2008), EMBASE (enero 1980 hasta junio 2008), ISI (enero 1988 hasta junio 2008) y ACP Journal Club (enero 1991 hasta junio 2008).

Criterios de selección: 

Se buscaron todos los ensayos aleatorios o cuasialeatorios que examinaran la eficacia de la farmacoterapia para la AME tipo I. Los participantes tenían que satisfacer los criterios clínicos y en los estudios que usaban el análisis genético para confirmar el diagnóstico, tener una deleción o mutación del gen SMN1 (5q11.2-13.2)

La medida de resultado primaria iba a ser el tiempo entre el nacimiento y la muerte o hasta el comienzo de la asistencia respiratoria permanente. Las medidas de resultado secundarias iban a ser el desarrollo de la capacidad para rodar sentarse o pararse en el año siguiente al inicio del tratamiento y los eventos adversos atribuibles al tratamiento durante el ensayo.

Obtención y análisis de los datos: 

Dos revisores (WB y AV) de forma independiente revisaron y extrajeron los datos de todos los ensayos potencialmente pertinentes. Se iban a calcular los riesgos relativos agrupados y las diferencias de medias estandarizadas ponderadas agrupadas, para evaluar la eficacia del tratamiento

Resultados principales: 

Se identificó e incluyó en la revisión un pequeño estudio aleatorio controlado del tratamiento con riluzol comparado con placebo para la AME tipo I. Con respecto a la medida de resultado primaria, tres de los siete niños tratados con riluzol estaban vivos todavía a la edad de 30, 48 y 64 meses, mientras que los tres niños del grupo con placebo murieron, pero la diferencia no fue estadísticamente significativa. Con respecto a las medidas de resultado secundarias, ninguno de los pacientes con riluzol o en el grupo con placebo desarrolló la capacidad de rodar sentarse o pararse, y no se observaron efectos adversos.

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