Factor neurotrófico ciliar para la esclerosis lateral amiotrófica / enfermedad de la motoneurona

El tratamiento con factor neurotrófico ciliar no demostró efectos sobre la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica y se observaron efectos secundarios cuando las concentraciones utilizadas fueron altas.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) / enfermedad de la motoneurona (EMN) es una enfermedad neuromuscular mortal caracterizada por una debilidad muscular progresiva que lleva a la parálisis. Se ha demostrado que el factor neurotrófico ciliar (FNTC) retrasa la evolución de la enfermedad y mejora la fuerza muscular en un modelo animal de EMN, mediante efectos que promueven la supervivencia en las motoneuronas. La revisión encontró sólo dos ensayos elegibles: éstos no demuestran efectos del FNTC sobre la evolución de la ELA / EMN en el hombre. Por otro lado, se observaron varios efectos adversos después del tratamiento con FNTC.

Conclusiones de los autores: 

El tratamiento con factor neurotrófico ciliar no tiene un efecto sobre la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica. Cuando se utilizó una concentración alta, se observaron varios efectos secundarios. Es necesario examinar la combinación de factor neurotrófico ciliar con otros factores neurotróficos (según lo sugerido por los resultados en modelos animales), y métodos de administración más eficaces.

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Antecedentes: 

La esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de la motoneurona, es una enfermedad neuromuscular mortal caracterizada por una debilidad muscular progresiva que lleva a la parálisis; esta afección podría tratarse con factor neurotrófico ciliar.

Objetivos: 

El objetivo de esta revisión fue examinar la eficacia del factor neurotrófico ciliar en la esclerosis lateral amiotrófica.

Estrategia de búsqueda (: 

Se realizaron búsquedas en el registro de ensayos del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group) (búsquedas realizadas en junio de 2003) para obtener ensayos aleatorios, en MEDLINE (desde enero de 1966 hasta octubre de 2003) y en EMBASE (desde enero de 1980 hasta octubre de 2003), se verificaron las listas de referencias de los documentos identificados y se estableció contacto con los autores de los estudios identificados a fin de conseguir resultados adicionales no publicados.

Criterios de selección: 

Se consideraron los siguientes criterios de selección:
Tipos de estudios: ensayos clínicos controlados aleatorios;
Tipos de participantes: adultos con un diagnóstico de esclerosis lateral amiotrófica definitiva o probable según los criterios de El Escorial;
Tipos de intervenciones: tratamiento con factor neurotrófico ciliar durante al menos seis meses, en un formato aleatorio controlado con placebo;
Tipos de medidas de resultado
Principal: supervivencia;
Secundaria: fuerza muscular, función respiratoria, cambios en las funciones bulbares, cambios en la calidad de vida, proporción de pacientes con efectos secundarios adversos (como tos, astenia, náuseas, anorexia, pérdida de peso y sialorrea).

Obtención y análisis de los datos: 

Se identificaron dos ensayos aleatorios. Los datos fueron extraídos y examinados independientemente por dos revisores. Algunos datos que faltaban se obtuvieron de los investigadores.

Resultados principales

En esta revisión, se examinaron dos ensayos con una población total de 1300 pacientes que padecían de esclerosis lateral amiotrófica, tratada con inyecciones subcutáneas de factor neurotrófico ciliar humano recombinante. La calidad metodológica de estos ensayos se consideró adecuada.

No se observaron diferencias significativas entre el grupo de factor neurotrófico ciliar y el grupo placebo para la supervivencia, que fue la medida principal de resultado. El riesgo relativo fue 1,07 (IC del 95%: 0,81 a 1,41).

No se observaron diferencias significativas entre los grupos para la mayoría de las medidas secundarias de resultados. Sin embargo, se observó un aumento significativo de la incidencia de varios eventos adversos en los grupos tratados con dosis más altas de FNTC.

Conclusiones de los autores

El tratamiento con factor neurotrófico ciliar no tiene un efecto sobre la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica. Cuando se utilizó una concentración alta, se observaron varios efectos secundarios. Es necesario examinar la combinación de factor neurotrófico ciliar con otros factores neurotróficos (según lo sugerido por los resultados en modelos animales), y métodos de administración más eficaces.

Esta revisión debería citarse como:Bongioanni P, Reali C, Sogos VLa Biblioteca Cochrane PlusThe Cochrane Library
Resultados principales: 

En esta revisión, se examinaron dos ensayos con una población total de 1300 pacientes que padecían de esclerosis lateral amiotrófica, tratada con inyecciones subcutáneas de factor neurotrófico ciliar humano recombinante. La calidad metodológica de estos ensayos se consideró adecuada.

No se observaron diferencias significativas entre el grupo de factor neurotrófico ciliar y el grupo placebo para la supervivencia, que fue la medida principal de resultado. El riesgo relativo fue 1,07 (IC del 95%: 0,81 a 1,41).

No se observaron diferencias significativas entre los grupos para la mayoría de las medidas secundarias de resultados. Sin embargo, se observó un aumento significativo de la incidencia de varios eventos adversos en los grupos tratados con dosis más altas de FNTC.

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