Gentherapie bei Hämophilie

Fragestellung

Wir haben die Evidenz zur Sicherheit und Wirksamkeit von Gentherapie als Behandlung für Personen mit Hämophilie A oder Hämophilie B zusammengefasst.

Hintergrund

Hämophilie ist eine Blutungsstörung, verursacht durch defekte Gene, die abnorme Blutgerinnungsproteine produzieren. Gentherapie modifiziert oder ersetzt diese defekten Gene mit Normalen. Wir haben nach Studien gesucht, die mit diesem Ansatz defekte Gene zur Herstellung normaler Blutgerinnungproteine für die Behandlung von Hämophilie modifizieren oder ersetzen. Dies ist eine Aktualisierung eines veröffentlichten Cochrane Reviews.

Datum der Suche

Die Evidenz ist auf dem Stand vom 18. August 2016.

Hauptergebnisse

Wir haben keine Studien gefunden, die verlässliche Evidenz zu den Risiken und Vorteilen von Gentherapie bei Hämophilie liefern. Es besteht ein Bedarf nach Studien, die die langfristige Machbarkeit, den Erfolg und die Risiken der Gentherapie für Personen mit Hämophilie untersuchen.

Übersetzung: 

O. Gorka, freigegeben durch Cochrane Deutschland.

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