Семейная гиперхолестеринемия является наследственным заболеванием, при котором отмечается высокий уровень холестерина в крови Сосудистые заболевания часто возникают в более раннем возрасте, чем обычно, особенно среди мужчин. Таким образом, для снижения уровня холестерина крови, необходима терапия на протяжении всей жизни (начиная с детства). У детей с семейной гиперхолестеринемией, диета была основным вариантом лечения. Смолы, такие как холестирамин и колестипол, также эффективно использовались для снижения липопротеинов (ЛПНП) низкой плотности. Однако, приверженность к их применению низкая, так как они имеют неприятный вкус и плохо переносятся. С 1990-х годов проводились испытания статинов у детей и подростков с семейной гиперхолестеринемией. В этих исследованиях, статины снизили уровни ЛПНП сыворотки крови примерно на треть. Кроме того, в одном исследовании, статины улучшили артериальную функцию, в другом исследовании, уменьшили толщину уже утолщенной артерии шеи. Несмотря на то, что статины кажутся безопасными и хорошо переносятся детьми, их долгосрочная безопасность в этой возрастной группе не определена.

Этот обзор включает рандомизированные контролируемые испытания, с участниками в возрасте до 18 лет. Мы включили восемь из найденных 22 потенциально приемлемых исследований. Среднее время наблюдения составило всего шесть месяцев, а самое продолжительное наблюдение было в течение двух лет (только одно исследование), с продлением наблюдения до пяти лет, но без контрольной группы.

Статины уменьшили концентрацию ЛПНП в среднем от 23% до 40%. Лишь изредка был риск увеличения уровня печёночных и мышечных ферментов, но этот риск был одинаков в обеих группах: с использованием статинов и в контрольной. Между группами не было никаких клинически значимых различий в риске развития миопатии или клинических нежелательных явлений.

Лечение статинами является эффективной гиполипидемической терапией (снижающей уровень липидов) у детей с семейной гиперхолестеринемией. Статины кажутся безопасными в краткосрочной перспективе, но долгосрочная безопасность неизвестна.