Obiteljska hiperkolesterolemija je nasljedna bolest u kojoj je razina kolesterola u krvi visoka. Bolesti krvnih žila češće se javljaju u ranijoj dobi nego uobičajeno kod osoba pogođenih tim stanjem, osobito među muškarcima. Zato su potrebne cijeloživotne terapije (s početkom u djetinjstvu) za smanjivanje razine krvnog kolesterola. U djece s obiteljskom hiperkolesterolemijom, dijeta je bila glavna opcija liječenja. Smole, kao što su kolestiramin i kolestipol, također su korištene s uspjehom kako bi se smanjio lipoproteinski (LDL) kolesterol male gustoće. Ipak, ove su smole uobičajeno neugodnog okusa i slabo se podnose, pa se rijetko upotrebljavaju. Od 1990-ih istraživanja statina su se provodila među djecom i adolescentima s obiteljskom hiperkolesterolemijom. U ovim studijama statini su smanjili razinu LDL kolesterola u serumu za jednu trećinu. Uz to, u jednoj studiji, statini su poboljšali arterijsku funkciju, a u drugoj studiji su smanjili debljinu kod već zadebljanih vratnih arterija. Iako se čini da su statini sigurni i dobro prihvaćeni u djece, njihova dugoročna sigurnost za ovu dobnu skupinu nije čvrsto utemeljena.

U ovom Cochrane sustavnom pregledu uključena su randomizirana i kontrolirana klinička istraživanja sa sudionicima u dobi do 18. godine. Uključeno je osam od 22 studije koje su prepoznate kao potencijalno podobne. Prosječno praćenje ispitanika trajalo je samo šest mjeseci, a najduže praćenje je bilo od dvije godine (samo jedna studija), sa produžetkom bez kontrolne skupine na pet godina.

Statini su smanjili koncentraciju lošeg LDL kolesterola prosječno za 23% do 40%. Samo je rijetko postojao rizik za visoki rast enzima jetre i mišića, a ovaj rizik je bio sličan u grupi sa statinima i kontrolnoj grupi. Nije bilo klinički važnih razlika u riziku od miopatije ili klinički štetnih događaja između skupina.

Zaključno, liječenje statinima je učinkovita terapija za smanjivanje lipida u djece s obiteljskom hiperkolesterolemijom. Statini se čine sigurni kratkoročno, ali njihova dugoročna sigurnost je nepoznata.