Rituximab dans le traitement des inhibiteurs chez les personnes atteintes d'hémophilie héréditaire sévère

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Problématique de la revue

Nous avons examiné les données disponibles pour déterminer si le rituximab était efficace et sûr dans le traitement des inhibiteurs du facteur de coagulation chez les personnes atteintes d'hémophilie sévère.

Contexte

L'hémophilie A et B sont des pathologies héréditaires caractérisées par un taux réduit (ou nul) de facteur VIII (hémophilie A) ou de facteur IX (hémophilie B) dans le sang. Dans les formes sévères, les niveaux de ces facteurs sont indétectables (moins de 0,01 unités internationales (UI) par millilitre). Les personnes hémophiles sont à risque d'événements hémorragiques pouvant survenir spontanément ou après un traumatisme ou une procédure médicale invasive. Par conséquent, elles ont besoin d'être traitées par des concentrés de ces facteurs, soit en réponse à ces événements, soit de façon préventive. Malheureusement, environ 30 % des personnes atteintes d'hémophilie A sévère et 1 % à 6 % des personnes atteintes d'hémophilie B sévère peuvent développer des anticorps (inhibiteurs) dirigés contre le facteur VIII ou IX, parce que les facteurs ne sont pas reconnus par le système immunitaire. Le développement d'inhibiteurs est la principale complication du traitement de l'hémophilie, car leur présence réduit ou annule les effets bénéfiques de la thérapie de remplacement, ce qui rend le contrôlé de l'hémorragie très difficile. En outre, lorsque des inhibiteurs sont présents, il est impossible de commencer un traitement préventif par des concentrés de facteur VIII ou IX. Par conséquent, il est important d'éliminer les inhibiteurs afin de pouvoir poursuivre le traitement avec succès. Dans certaines études, l'utilisation du rituximab « hors étiquette » (non approuvé actuellement pour le traitement de personnes hémophiles) a démontré un effet sur l'élimination des inhibiteurs chez les personnes hémophiles. C'est pourquoi nous avons voulu savoir si l'utilisation du rituximab était plus efficace que le traitement standard ou d'autres traitements sans rituximab, et si elle était sans danger et pouvait permettre d'éviter à ces personnes les hémorragies potentiellement mortelles et les énormes charges financières.

Date de recherche

Les données sont à jour en date du 27 janvier 2015.

Principaux résultats

Nous n'avons pas trouvé d'essais contrôlés randomisés évaluant le rituximab chez les personnes atteintes d'hémophilie sévère. Des essais contrôlés bien conçus sont nécessaires pour évaluer les avantages et les risques de l'utilisation du rituximab chez les personnes hémophiles. Tant que des essais contrôlés ne sont pas publiés, seulement des données limitées et d'un faible niveau, basées sur des cas individuels, sont disponibles pour orienter la prise de décision clinique des médecins.

Conclusions des auteurs : 

Nous n'avons pas pu identifier d'essais pertinents sur l'efficacité et l'innocuité du rituximab dans le traitement des inhibiteurs chez les personnes hémophiles. Les preuves issues de la recherche actuellement disponibles proviennent de rapports de cas et de séries de cas. Des essais contrôlés randomisés sont nécessaires pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du rituximab dans cette pathologie. Toutefois, avant la publication de tout essai contrôlé randomisé futur éventuel, une méta-analyse des études de cas et des séries de cas pourrait fournir certains éléments de preuve.

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Contexte : 

L'hémophilie A et B sont des troubles héréditaires de la coagulation caractérisés respectivement par un niveau réduit ou nul de facteur VIII ou IX. La forme sévère se caractérise par un niveau de facteur inférieur à 0,01 unités internationales (UI) par millilitre. Le développement d'inhibiteurs est la principale complication dans le traitement de l'hémophilie, car la présence de ces anticorps réduit ou peut même annuler l'efficacité de la thérapie de remplacement, ce qui rend le contrôlé de l'hémorragie très difficile. Les personnes développant des inhibiteurs sont toujours à risque significativement plus élevé de morbidité et de mortalité, avec des coûts de traitement considérables. Compte tenu de l'utilisation hors indication répandue du rituximab dans le traitement des personnes hémophiles présentant des inhibiteurs, son efficacité et son innocuité doivent être évaluées.

Objectifs : 

Évaluer l'efficacité et l'innocuité du rituximab dans le traitement des inhibiteurs chez les personnes atteintes d'hémophilie A ou B héréditaire sévère.

Stratégie de recherche documentaire : 

Nous avons effectué une recherche dans le registre des essais sur les coagulopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques, qui est compilé à partir de recherches dans des bases de données électroniques et de recherches manuelles dans les revues et les recueils de résumés d'actes de conférence. Nous avons consulté les bibliographies des articles et des revues pertinents et avons également recherché des études en cours ou non publiées.

Dernière recherche : 27 janvier 2015.

Critères de sélection : 

Essais contrôlés randomisés et essais cliniques contrôlés enquêtant sur l'efficacité et l'innocuité du rituximab dans le traitement des inhibiteurs chez les personnes hémophiles.

Recueil et analyse des données : 

Aucun essai contrôlé randomisé correspondant aux critères de sélection n'était éligible à l'inclusion.

Résultats principaux : 

Aucun essai contrôlé randomisé sur le rituximab dans le traitement des inhibiteurs chez les personnes atteintes d'hémophilie n'a été identifié.

Notes de traduction : 

Traduction réalisée par Cochrane France

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