La cirrhose biliaire primitive est une maladie auto-immune du foie. Le chlorambucil est utilisé pour les patients atteints d'une cirrhose biliaire primitive en raison de ses propriétés immunosuppressives. Cette revue avait pour objectif d'évaluer les effets bénéfiques ou néfastes du chlorambucil sur la cirrhose biliaire primitive. Les auteurs ont identifié un seul essai randomisé, totalisant 24 participants. Cet essai comparait le chlorambucil à l'absence d'intervention. L'essai est petit et à risque de biais élevé, ce qui suggère que les résultats peuvent ne pas être fiables. Les méta-analyses n'étaient pas possibles en raison de l'inclusion d'un seul essai. Le test exact de Fisher et le test t ont été utilisés à la place. Le chlorambucil n'était pas associé à une baisse significative de la mortalité par rapport à l'absence d'intervention. Tous les patients sous chlorambucil ont ressenti des effets indésirables, en particulier une dépression médullaire. Le chlorambucil a conduit à une amélioration significative des niveaux sériques moyens de bilirubine, d'albumine, d'immunoglobuline M, d'activité de l'aspartate aminotransférase sérique et des infiltrats inflammatoires hépatiques. Pour autant, ces critères de jugement sont des critères de substitution invalidés pour les critères de jugement relatifs aux patients. Cela signifie que l'amélioration de ces mesures de biochimie ne peut pas être considérée comme une preuve d'amélioration des critères de jugement relatifs aux patients. On ignore encore si l'utilisation du chlorambucil peut être soutenue ou rejetée pour les patients avec une cirrhose biliaire primitive.
Il n'existe pas suffisamment de preuves permettant de soutenir ou réfuter l'utilisation du chlorambucil chez les patients avec une cirrhose biliaire primitive. Le chlorambucil peut se montrer bénéfique dans certains critères de jugement de substitution invalidés (par exemple, les niveaux sériques de bilirubine et d'immunoglobuline M). Toutefois, le chlorambucil est associé à un certain nombre d'évènements indésirables. On notera en particulier la dépression médullaire. Il est nécessaire de réaliser d'autres essais cliniques randomisés pour évaluer les avantages et les inconvénients du chlorambucil pour cette indication.
Le chlorambucil est utilisé pour les patients atteints d'une cirrhose biliaire primitive en raison de ses propriétés immunosuppressives. Mais on ne sait pas s'il est bénéfique ou néfaste à ces patients.
Évaluer les effets positifs et négatifs du chlorambucil chez les patients avec une cirrhose biliaire primitive.
Les essais éligibles ont été identifiés en effectuant des recherches dans le registre des essais contrôlés du groupe Cochrane sur les affections hépato-biliaires (mars 2012), le registre Cochrane des essais contrôlés (CENTRAL) dans The Cochrane Library (2012, Numéro 2), MEDLINE (de 1946 à mars 2012), EMBASE (de 1974 à mars 2012), Science Citation Index EXPANDED (de 1900 à mars 2012), The Chinese Biomedical Database (de 1976 à mars 2012), The Chinese Medical Current Contents (de 1994 à mars 2012), The China Hospital Knowledge Database (de 1994 à mars 2012) et dans une base de données des essais en cours (http://www.controlled-trials.com/mrct/) (consultée le 6 mars 2012). Les bibliographies des publications analysées et les articles de revues ont également été lus, et les laboratoires pharmaceutiques connus pour fabriquer le chlorambucil ont été contactés.
Des essais cliniques randomisés, quels que soient la langue, l'année de publication et le statut de publication, comparant le chlorambucil tous dosages confondus à un placebo, aucune intervention, un autre médicament actif ou un dosage de chlorambucil à un autre.
Nous avons prévu d'évaluer les données continues avec les différences moyennes (DM), et les résultats dichotomiques avec un risque relatif (RR), tous deux avec des intervalles de confiance (IC) à 95 %. Étant donné que nous n'avons identifié qu'un seul essai, les tests exacts de Fisher ont été utilisés.
Seul un essai randomisé a été identifié et inclus dans la revue. Le risque de biais de l'essai était élevé. L'essai comparait le chlorambucil à aucune intervention sur 24 patients avec une cirrhose biliaire primitive. Le test exact de Fisher n'a pas indiqué une baisse significative de la mortalité lors de la comparaison entre le chlorambucil et aucun traitement (0/13 (0 %) versus (2/11 (18,2 %) ; P = 0,20). Il n'a été constaté aucune différence significative concernant les évènements indésirables liés au chlorambucil par rapport à l'absence de traitement, mais l'ensemble des patients recevant du chlorambucil a ressenti des évènements indésirables (13/13 (100 %) versus (3/11 (27 %) ; P = 0,1). Selon les auteurs de l'essai, le chlorambucil a conduit à une amélioration significative des niveaux sériques moyens de bilirubine (P < 0,05), d'albumine (P < 0,05), d'immunoglobuline M (P <0,01), d'activité de l'aspartate aminotransférase sérique (P < 0,01) et des infiltrats inflammatoires hépatiques (P < 0,01).