L'hémophilie est un trouble hémostatique héréditaire causé par la déficience en un facteur de coagulation et elle se caractérise par des saignements au niveau des articulations. On la traite en injectant un médicament contenant le facteur de coagulation manquant dans les veines. Chez certains individus atteints d'hémophilie, ce facteur est considéré par l'organisme comme une protéine étrangère lorsqu'il est injecté et l'organisme produit un anticorps (inhibiteur) qui détruit le facteur. De cette manière, ces personnes deviennent résistantes au traitement. Une fois qu'une personne atteinte d'hémophilie développe un inhibiteur, elle est traitée en vue d'éradiquer l'anticorps (induction d'une immunotolérance) et pour les épisodes de saignements aigus. Le traitement des épisodes de saignements se fait à l'aide d'un des deux agents de dérivation, du facteur VIIa recombinant activé (Novoseven) ou d'un concentré de complexe de prothrombine humaine activée (FEIBA). On ne sait pas si l'un de ces produits est meilleur que l'autre. Nous avons recherché des essais comparant l'efficacité (délai avant l'arrêt des saignements, effet sur les mouvements articulaires, besoin d'un second traitement) et l'innocuité du Novoseven et du FEIBA chez les personnes souffrant d'hémophilie et produisant des inhibiteurs pendant les épisodes de saignements aigus. Nous avons trouvé deux essais cliniques comparant le Novoseven et le FEIBA. Les essais n'ont pas révélé de différence d'efficacité entre les deux produits et tous deux étaient pareillement sûrs en termes de tolérance et d'absence de complications de la coagulation. Nous concluons que le facteur VIIa recombinant et les concentrés dérivés du plasma peuvent tous deux être utilisés pour traiter les saignements chez les personnes souffrant d'hémophilie et produisant des inhibiteurs.
Bien que la principale conclusion devrait être la nécessité d'essais contrôlés randomisés supplémentaires, nous concluons que le rFVIIa et l'aPCC peuvent tous deux être utilisés pour traiter les saignements chez les personnes souffrant d'hémophilie et produisant des inhibiteurs.
Chez les personnes souffrant d'hémophilie, les agents thérapeutiques de coagulation peuvent être considérés comme des protéines étrangères et induire des anticorps anti-FVIII, désignés par le terme d'« inhibiteurs ». Les médicaments insensibles à ces anticorps, soit recombinants soit dérivés du plasma, sont dits agents « de dérivation » du facteur VIII et ils sont utilisés pour le traitement des saignements chez les personnes qui produisent des inhibiteurs.
Déterminer l'efficacité clinique du concentré de FVIIa recombinant en comparaison avec les concentrés dérivés du plasma pour le traitement des épisodes de saignements aigus chez les personnes souffrant d'hémophilie et produisant des inhibiteurs.
Nous avons effectué des recherches dans le registre d'essais des coagulopathies du groupe Cochrane sur la mucoviscidose et les autres maladies génétiques composé de références identifiées lors de recherches exhaustives dans des bases de données électroniques, ainsi que des recherches manuelles dans des journaux pertinents et des résumés d'actes de conférence.
Date de la recherche la plus récente effectuée dans le registre des essais cliniques du groupe : 07 juillet 2010.
Essais cliniques contrôlés randomisés (ECR) et quasi-randomisés comparant le concentré de FVIIa recombinant (rFVIIa) aux concentrés dérivés du plasma humain (concentré de FVIII ou de FIX humain ou recombinant à forte dose ; concentrés de complexe prothrombique (PCC) ; concentré de complexe prothrombique activé (aPCC)) chez les personnes souffrant d'hémophilie. Les comparaisons avec les produits dérivés d'animaux ont été exclues.
Deux auteurs ont évalué les essais (éligibilité et risque de biais) et extrait les données de manière indépendante. Aucune méta-analyse n'a été réalisée en raison de la non-disponibilité de résultats et de comparaisons communs aux études incluses.
Au total, dix essais ont été identifiés, dont deux (total de 69 participants) étaient éligibles pour l'analyse. Les deux essais comportaient des défauts méthodologiques et n'ont pas révélé de supériorité d'un traitement par rapport à l'autre. Les deux traitements ont révélé que le rFVIIa et l'aPCC semblaient avoir un effet hémostatique similaire dans les deux études, sans augmenter le risque thrombo-embolique.