La prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi connue sous le nom de « maladie du motoneurone » (MMN), a rapidement évolué au cours des dix dernières années, mais reste toujours incurable et il n'existe donc aucun traitement de la SLA. Dans cette revue mise à jour, nous avons examiné des preuves issues de deux essais randomisés, impliquant un total de 54 participants et concernant la ventilation non invasive (via un masque facial ou nasal et d'un petit ventilateur portable) chez des personnes atteintes d'une SLA. Les données complètes étaient seulement disponibles dans un essai unique composé de 41 participants. Les résultats de cet essai indiquent que la ventilation non invasive prolonge considérablement la survie et améliore ou maintient la qualité de vie par rapport à des soins standard. La survie moyenne avait augmenté de 48 jours en passant de 171 à 219 jours (IC à 95 % estimé, 12 à 91 jours). Les effets bénéfiques de la ventilation non invasive sur la survie se révélaient plus importants chez les personnes atteintes d'une SLA, présentant des troubles normaux ou uniquement modérés de la fonction bulbaire (troubles au niveau des muscles de la parole, de la mâchoire et de la déglutition). Parmi ces 20 participants, la survie moyenne de ceux traités par une ventilation non invasive avait augmenté de 205 jours (la survie atteignait 216 jours avec une ventilation non invasive par rapport à 11 jours avec des soins standard). La qualité de vie était également maintenue chez les participants atteints de troubles bulbaires légers à modérés. Chez les 21 participants atteints de troubles bulbaires graves, la ventilation non invasive améliorait considérablement les symptômes liés au sommeil par rapport à des soins standard, mais ne prolongeait pas la survie. Aucun essai ne rendait compte des effets indésirables dus à l'intervention. De futures études devront examiner l'économie de la santé de la ventilation non invasive et des facteurs influençant l'accès à la ventilation non invasive.
Des preuves issues d'un essai randomisé unique concernant la ventilation non invasive de 41 participants suggèrent qu'elle permet de prolonger significativement la survie et qu'elle améliore ou maintient la qualité de vie des personnes atteintes d'une SLA. La survie et certaines mesures de qualité de vie s'étaient sensiblement améliorées dans le sous-groupe de personnes ayant une meilleure fonction bulbaire, mais pas chez celles souffrant de graves troubles bulbaires. Des études futures devront examiner l'économie de la santé de la VNI et les facteurs influençant l'accès à la VNI. Nous devons comprendre les facteurs, personnels et socio-économiques, qui déterminent l'accès à la VNI.
La sclérose latérale amyotrophique, aussi connue sous le nom de « maladie du motoneurone », est une maladie neurodégénérative mortelle. Une insuffisance respiratoire neuromusculaire est la cause de décès la plus commune, généralement entre 2 et 5 ans après l'apparition de la maladie. Une prise en charge de la fonction respiratoire à l'aide d'une ventilation mécanique peut améliorer la survie et la qualité de vie. Ceci est la première mise à jour d'une revue publiée pour la première fois en 2009.
L'objectif principal de cette revue est d'examiner l'efficacité de la ventilation mécanique (trachéostomie et ventilation non invasive) à améliorer la survie dans le cas d'une SLA. Les objectifs secondaires consistent à examiner les effets de la ventilation mécanique sur les mesures fonctionnelles de progression de la maladie et la qualité de vie chez les personnes atteintes d'une SLA, mais aussi d'évaluer les événements indésirables liés à l'intervention.
Nous avons effectué des recherches dans le registre spécialisé du groupe Cochrane sur les maladies neuromusculaires (1er mai 2012), CENTRAL (2012, numéro 4), MEDLINE (de janvier 1966 à avril 2012), EMBASE (de janvier 1980 à avril 2012), CINAHL Plus (de janvier 1937 à avril 2012) et AMED (de janvier 1985 à avril 2012). Nous avons également recherché des études en cours sur ClinicalTrials.gov.
Des essais contrôlés randomisés et quasi randomisés impliquant une ventilation assistée par trachéotomie ou non invasive chez les participants ayant un diagnostic clinique de sclérose latérale amyotrophique, indépendant des résultats rapportés. Nous avions prévu d'inclure des comparaisons par rapport à l'absence d'intervention ou aux soins standard les plus efficaces.
Pour la revue d'origine, quatre auteurs ont indépendamment sélectionné des études à évaluer et deux auteurs ont passé en revue des recherches pour cette mise à jour. Tous les auteurs ont indépendamment extrait des données du texte intégral des études sélectionnées et évalué les risques de biais des études répondant aux critères d'inclusion. Nous avons essayé de nous procurer des données manquantes, lorsque cela était possible. Nous avions prévu de recueillir des données concernant les événements indésirables dans les études incluses.
Pour la revue Cochrane d'origine, les auteurs ont identifié et inclus deux essais contrôlés randomisés impliquant 54 participants atteints d'une SLA et bénéficiant d'une ventilation non invasive. Il n'y avait aucun nouvel essai contrôlé randomisé ou quasi randomisé pour cette première mise à jour.
Des données incomplètes d'une étude ont été publiées et nous avons contacté les auteurs des essais qui n'ont pas pu fournir ces données manquantes. Par conséquent, les résultats de la revue se basaient sur une seule étude, composée de 41 participants, et comparaient la ventilation non invasive à des soins standard. Il s'agissait d'une étude correctement réalisée présentant de faibles risques de biais.
Cette étude montrait que la survie médiane globale était significativement différente entre le groupe traité par une ventilation non invasive et le groupe de soins standard. La survie médiane dans le groupe traité par une ventilation non invasive était prolongée de 48 jours (219 jours contre 171 jours pour le groupe de soins standard (IC à 95 % estimé, 12 à 91 jours, P = 0,0062)). Cet effet bénéfique sur la survie était accompagné d'une amélioration de la qualité de vie. Dans le cadre d'une analyse en sous-groupes, cet effet bénéfique sur la survie et la qualité de vie était plus significatif dans le sous-groupe présentant des troubles normaux à modérés de la fonction bulbaire (20 participants) ; la survie médiane était prolongée de 205 jours (216 jours dans le groupe traité par une VNI contre 11 jours dans le groupe de soins standard, P = 0,0059). La ventilation non invasive ne prolongeait pas la survie chez les participants ayant une fonction bulbaire médiocre (21 participants), bien qu'elle améliore significativement les symptômes moyens de l'indice de qualité de vie dans le domaine de l'apnée du sommeil, mais pas le score récapitulatif des composants mentaux du questionnaire abrégé sur la santé en 36 points. Aucun essai n'a rapporté des données cliniques concernant des effets indésirables liés à l'intervention.