Tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth

Tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (neuropatía hereditaria motora y sensitiva)

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth comprende un amplio espectro de tipos diferentes de neuropatía periférica hereditaria. Los tipos más frecuentes afectan los nervios motores y sensitivos y provocan atrofia muscular y deterioro sensitivo. Se han realizado pocos ensayos sobre el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Un ensayo muy pequeño sobre neurotrofina 3, factor que promueve el crecimiento nervioso, mostró un posible beneficio pero, debe ser repetido. Se han realizado ensayos de ejercicio físico, ortesis, creatina e inyecciones de gangliósidos, que no demostraron un beneficio significativo. Todos esos ensayos fueron demasiado pequeños como para identificar un beneficio o perjuicio moderado. Se hallan en curso ensayos sobre vitamina C para el tipo más frecuente de la enfermedad de Charcot-Marie Tooth.

Conclusiones de los autores: 

Se han realizado ensayos pequeños de ejercicios, creatina, gangliósidos cerebrales purificados y ortesis. Ninguno demostró un beneficio significativo. Un ensayo muy pequeño de neurotrofina 3 mostró un posible beneficio menor que necesita repetirse en un ensayo más amplio. Ninguno de los dos ensayos fueron lo bastante amplios como para detectar un beneficio o perjuicio moderado. Se requieren ECA más amplios sobre cualquier forma de intervención farmacológica, así como sobre a cualquier forma de intervención física. Las medidas de resultado deberían incluir una escala compuesta validada, tal como la Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Scale.

Leer el resumen completo...
Antecedentes: 

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) comprende una gran variedad de formas diferentes de neuropatías motoras y sensitivas. Las más frecuentes son las formas desmielinizantes (CMT1) y las formas axónicas (CMT2). Durante los últimos 15 años se ha clarificado la base molecular de varias formas de CMT. Dado que las características principales de estos síndromes son la atrofia muscular y el trastorno sensitivo, los tratamientos procuran mejorar el deterioro motor y los trastornos sensitivos. No son frecuentes los ensayos de tratamientos específicos.

Objetivos: 

El objetivo es revisar sistemáticamente todos los ensayos aleatorios y cuasialeatorios de cualquier tratamiento para la enfermedad de CMT.

Estrategia de búsqueda: 

Se realizaron búsquedas en el Registro de Ensayos del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group Trials Register), MEDLINE (enero de 1966 hasta agosto de 2007), EMBASE (enero de 1980 hasta agosto de 2007), LILACS (enero de 1982 hasta agosto de 2007) para obtener ensayos controlados aleatorios de tratamiento para la enfermedad de CMT.

Criterios de selección: 

Se incluyeron todos los ensayos aleatorios y cuasialeatorios de cualquier tratamiento para pacientes con enfermedad de CMT. Se incluyeron los estudios que procuraban evaluar el tratamiento de síntomas neuromusculares generales de personas con neuropatía periférica, incluida la enfermedad de CMT, si era posible identificar el efecto del tratamiento en el grupo de CMT. No se incluyeron los estudios observacionales y los informes de casos sobre el tratamiento de personas con enfermedad de CMT.

Obtención y análisis de los datos: 

Dos revisores (PY y TBB) extrajeron los datos, evaluaron la calidad de los estudios y realizaron la extracción de los datos de forma independiente.

Resultados principales

Únicamente un ensayo con sólo ocho participantes cumplió con todos los criterios de inclusión y proporcionó la medida de resultado primaria para esta revisión. En este ensayo, los cuatro participantes tratados con neurotrofina 3 presentaron una mayor mejoría después de seis meses en la puntuación de la Neuropathy Impairment Score, diferencia de medias de -9,50 (IC del 95%: -13,77 a -5,23), en comparación con los cuatro participantes que recibieron placebo. Algunos ensayos pequeños sobre ejercicios de entrenamiento, monohidrato de creatina, ortesis e inyecciones de gangliósidos de cerebro bovino purificados (Cronassial) no revelaron un beneficio significativo en personas con CMT1 o CMT2 genéticamente indefinida.

Conclusiones de los autores

Se han realizado ensayos pequeños de ejercicios, creatina, gangliósidos cerebrales purificados y ortesis. Ninguno demostró un beneficio significativo. Un ensayo muy pequeño de neurotrofina 3 mostró un posible beneficio menor que necesita repetirse en un ensayo más amplio. Ninguno de los dos ensayos fueron lo bastante amplios como para detectar un beneficio o perjuicio moderado. Se requieren ECA más amplios sobre cualquier forma de intervención farmacológica, así como sobre a cualquier forma de intervención física. Las medidas de resultado deberían incluir una escala compuesta validada, tal como la Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Scale.

Esta revisión debería citarse como:Young P, De Jonghe P, Stögbauer F, Butterfass-Bahloul TLa Biblioteca Cochrane PlusThe Cochrane Library
Resultados principales: 

Únicamente un ensayo con sólo ocho participantes cumplió con todos los criterios de inclusión y proporcionó la medida de resultado primaria para esta revisión. En este ensayo, los cuatro participantes tratados con neurotrofina 3 presentaron una mayor mejoría después de seis meses en la puntuación de la Neuropathy Impairment Score, diferencia de medias de -9,50 (IC del 95%: -13,77 a -5,23), en comparación con los cuatro participantes que recibieron placebo. Algunos ensayos pequeños sobre ejercicios de entrenamiento, monohidrato de creatina, ortesis e inyecciones de gangliósidos de cerebro bovino purificados (Cronassial) no revelaron un beneficio significativo en personas con CMT1 o CMT2 genéticamente indefinida.

Tools
Information